Em Busca da Cura: Pesquisadores Trabalham para Combater a Progéria
A cura para uma doença raríssima, a progéria —também conhecida como síndrome de Hutchinson-Gilford —, pode estar no horizonte. A condição acelera o envelhecimento em crianças e encurta drasticamente sua vida. Mas, até pouco tempo atrás, não havia um caminho que indicasse um tratamento altamente eficaz.
Recentemente, um pequeno grupo de acadêmicos e cientistas do governo americano está trabalhando sem nenhuma expectativa de ganho financeiro para deter a progéria com uma técnica inovadora de edição genética.
Pesquisadores dizem que, se a terapia genética for eficaz em desacelerar ou interromper a progéria, o método também poderá ajudar a tratar outras doenças genéticas raras que não têm tratamento ou cura e, como a progéria, não despertam muito interesse das empresas farmacêuticas.
A Jornada da Pesquisa
Depois de mais de duas décadas de pesquisa, o grupo está abordando os fabricantes de medicamentos no sentido oposto e planeja ainda buscar a aprovação de legisladores para um ensaio clínico sobre a edição gênica da progéria.
“O projeto tem mérito, mas também riscos”, explica um pesquisador de terapia genética. Ele alertou que, embora a edição tenha funcionado bem em camundongos, não há garantia de que funcione em humanos.
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Collins se interessou pela progéria pela primeira vez enquanto estudava genética médica. Um dia, encontrou uma nova paciente com a doença, o que despertou seu interesse. Com o tempo, ele e outros pesquisadores dedicaram esforços para estudar a progéria e buscar possíveis soluções.
A Descoberta da Cura
Após anos de pesquisa, os pesquisadores descobriram uma alteração genética responsável pela progéria. Com a tecnologia de edição de base, desenvolveram uma forma de corrigir essa mutação em camundongos, que apresentaram melhorias significativas em sua saúde e expectativa de vida.
Com os resultados promissores, os cientistas estão agora buscando permissão para realizar um ensaio clínico com humanos, na esperança de que a edição genética da progéria possa abrir caminho para o tratamento de outras doenças genéticas. Se bem-sucedido, esse avanço poderia revolucionar a medicina genética.
É uma jornada repleta de desafios e descobertas promissoras, que oferece esperança para crianças que sofrem de doenças genéticas raras. O futuro da medicina está sendo moldado por esses cientistas dedicados, que buscam fazer a diferença na vida daqueles que mais precisam.
