Registro do medicamento Elevidys para distrofia muscular de Duchenne está próximo, mas efeitos de longo prazo ainda são desconhecidos.
15/10/2024 – 19:50
Bruno Spada/Câmara dos Deputados
Renata Miranda (D): efeitos de longo prazo ainda não são conhecidos
No dia 15 de outubro de 2024, durante um debate realizado na Câmara dos Deputados sobre o registro do medicamento Elevidys para a distrofia muscular de Duchenne, a especialista em regulação da Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), Renata Miranda, afirmou que a conclusão do processo depende diretamente do laboratório responsável. A Roche, empresa responsável pelo remédio no Brasil, precisa apresentar à agência um plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes que receberem a terapia. De acordo com a especialista, essa é a última etapa necessária para o registro do produto.
Renata Miranda destacou que o Elevidys é uma terapia gênica e, por ser uma tecnologia nova, os efeitos de longo prazo de sua utilização ainda não são completamente conhecidos. Por esse motivo, é crucial o monitoramento contínuo dos pacientes tratados. Ela explicou: “Estamos lidando com um produto que é um gene. É uma injeção única, ele será incorporado às células. Esse produto requer estudos de acompanhamento de segurança e eficácia, portanto, é fundamental que a empresa se comprometa a realizá-los aqui no nosso país.”
O medicamento Elevidys utiliza partes de um adenovírus para transportar o gene que falta nos pacientes com distrofia de Duchenne até o músculo. Uma vez introduzido no organismo, esse gene não pode ser removido, conforme explicado pela especialista. Tanto a representante da Anvisa quanto o especialista em distrofia muscular, Luis Fernando Grossklauss, afirmaram que o Elevidys não cura a doença, mas consegue interromper sua progressão.
Devido à novidade do medicamento, ainda não é possível prever a evolução dos pacientes a longo prazo, como ressaltou Luis Fernando Grossklauss. Nos Estados Unidos, onde o Elevidys recebeu o primeiro registro para uso comercial, foi aplicado em aproximadamente 150 crianças.
O pai de um paciente com distrofia muscular de Duchenne tratado com Elevidys, Erick Cavalcanti, relatou que seu filho apresentou uma redução significativa nos níveis de proteínas indicativas de inflamação no organismo após três meses de tratamento com o medicamento. Além disso, houve melhorias de 50 a 60% nos testes de função motora da criança.
Quanto aos efeitos colaterais, Erick Cossa mencionou que foram leves, como febre e enjoo. Ele, que também é médico, informou que nos Estados Unidos foram registrados poucos casos de reações graves, e nenhuma criança veio a óbito em decorrência do medicamento.
Segundo Luis Fernando Grossklauss, nos primeiros três dias após a terapia, os efeitos colaterais mais comuns são vômito, náuseas, dor no corpo e taquicardia. Essas reações são uma resposta ao vírus utilizado como vetor e podem ser tratadas com medicamentos convencionais.
Efeitos adversos mais graves podem surgir a partir da quarta semana após o uso do Elevidys, conforme explicou o neuropediatra. Nesses casos, o paciente pode apresentar fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune, sendo o tratamento recomendado o uso de corticoide. Se não houver melhora, uma transfusão de plasma pode se tornar necessária.
O deputado Max Lemos (PDT-RJ) anunciou que enviará uma solicitação ao laboratório Roche para que estabeleça um prazo para responder à demanda da Anvisa de apresentar o plano de monitoramento de longo prazo dos pacientes tratados com Elevidys. Lemos foi o responsável por solicitar a realização da audiência pública, promovida pela Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência.
Reportagem – Maria Neves
Edição – Ana Chalub
