Entidades apontam escassez de suporte para estudos clínicos sobre doenças raras no país, gerando críticas por parte dos especialistas.
Segundo Marcela Pontes, gerente de Acesso e Petrificação do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos de São Paulo (Sindusfarma), atualmente o Brasil ocupa o 19º lugar no ranking mundial de pesquisas clínicas em geral. Além disso, o alto custo do estudo clínico por paciente é outro entrave para o desenvolvimento da pesquisa clínica no país. Marcela ressaltou que a carga tributária brasileira é uma das mais altas do mundo e incide sobre insumos e toda a cadeia científica. Apesar disso, o Brasil é o 8º maior consumidor de medicamentos.
Rômulo Marques, diretor da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), defendeu a aprovação do projeto de lei 3262/20, que propõe a criação do Fundo Nacional para Custeio e Fornecimento de Medicações e Terapias destinadas ao Tratamento de Doenças Raras ou Negligenciadas. Além disso, Marques também enfatizou a importância da instalação de centros de referências pelo país, que seriam responsáveis por estabelecer pontos de convergência entre os profissionais de saúde e produzir conhecimento científico.
Marina Domenech, vice-presidente da Associação Brasileira das Organizações Representativas de Pesquisa Clínica (Abracro), ressaltou que o tempo de tratamento de doenças raras no Brasil é de cerca de 10 a 15 anos, enquanto nos Estados Unidos a demora é de aproximadamente sete anos. Segundo ela, é necessário estabelecer padrões e protocolos comuns para reduzir o tempo de diagnóstico e tratamento.
A deputada Erika Kokay (PT-DF), autora do requerimento para a realização da audiência, destacou a importância do diagnóstico precoce e ressaltou o dever do Estado de prover políticas públicas que assegurem o direito à saúde, previsto na Constituição. Atualmente, estima-se que cerca de 13 milhões de pessoas no Brasil sejam diagnosticadas com alguma doença rara.
Em resumo, a audiência pública na Câmara dos Deputados evidenciou a falta de apoio a pesquisas clínicas sobre doenças raras no Brasil. Representantes de entidades destacaram a necessidade de investimento nesse campo, a aprovação de projetos de lei que garantam o fornecimento de medicamentos e terapias para tratamento dessas doenças, além da criação de centros de referências em todo o país. O diagnóstico precoce e a melhoria do tempo de tratamento também foram apontados como importantes demandas nessa área.
